Sanofi-aventis und Regulus Therapeutics beschließen strategische Partnerschaft
MicroRNA-basierte Wirkstoffe (dt. micro-Ribonukleinsäure) sind eine neue Klasse von kleinen nicht-kodierenden Ribonukleinsäuren, die die Genexpression regulieren indem sie in die RNA-Transkripte der Zielregion eingreifen. Endogene microRNAs regulieren die Expression von über einem Drittel aller menschlichen Gene. Der Zusammenhang von Funktionsstörungen der microRNA mit bestimmten Krankheitsbildern hat zur Erforschung einer ganz neuen Klasse pharmazeutisch relevanter Wirkstoffkandidaten geführt.
Sanofi-aventis und Regulus werden bei der Erforschung und der zielgerichteten präklinischen Entwicklung von bis zu vier microRNA-Therapeutika zusammenarbeiten, was das erste Programm im Bereich Fibrose mit microRNA-21 mit einschließt. Sanofi-aventis erhielt darüber hinaus eine weitere Option die - sollte davon Gebrauch gemacht werden - dem Unternehmen den Zugang zu Technologien verschafft, um weitere microRNA-basierte Wirkstoffe über die ersten vier Wirkstoffe hinaus zu entwickeln.
"Regulus freut sich sehr über diese wichtige Partnerschaft mit sanofi-aventis, einem führenden Gesundheitsunternehmen, das wichtige neue Therapieoptionen entwickelt, die von großem Nutzen für Patienten weltweit sein können", sagte Kleanthis G. Xanthopoulos, Ph.D., President and Chief Executive Officer von Regulus. "Die Unterstützung von sanofi-aventis in dieser neuen Partnerschaft wird uns in unserem Bestreben, das führende microRNA Unternehmen aufzubauen, bestärken. Wir fühlen uns der herausragenden wissenschaftlichen Arbeit verpflichtet und möchten unsere Pipeline von innovativen neuen Medikamenten beständig weiterentwickeln. Wir sind uns sicher, dass diese neue Allianz unsere Möglichkeiten und Ressourcen signifikant erweitern wird und uns unterstützt auf dem Weg, das führende Unternehmen in der Entdeckung und Entwicklung von microRNA-Therapeutika zu werden."
"Diese Partnerschaft bestätigt erneut das Engagement von sanofi-aventis in der Entwicklung innovativer Therapien", bekräftigte Marc Cluzel, M.D., Ph.D., Executive Vice President, Research & Development, bei sanofi-aventis. "MicroRNA sind in der menschlichen Entwicklung und Physiologie von großer Bedeutung. Zusammen mit Regulus werden wir Therapeutika entwickeln, die möglicherweise einen Paradigmenwechsel in der Behandlung der wichtigsten Krankheiten eröffnen und einen attraktiven neuen Behandlungsansatz für Patienten bieten können."
Im Rahmen der Vereinbarung erhält Regulus eine Vorabzahlung in Höhe von 25 Mio. USD und eine zukünftige Beteiligung in Höhe von 10 Mio. USD, die auf beiderseitiger Zustimmung nach Unternehmensbewertung beruht. Die Allianz könnte auf einen Wert von über 750 Mio. USD erreichen wenn man Vorabzahlungen, Beteiligungsinvestitionen, Forschungsausgaben und potenzielle Meilensteinzahlungen für die präklinische und klinische Entwicklung und Vermarktung für verschiedene Produkte einbezieht.
Regulus wurde 2007 gegründet und ist ein gemeinsames Tochterunternehmen von Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) und Isis Pharmaceuticals (Nasdaq: ISIS).
Über microRNA
Die Entdeckung von microRNA beim Menschen ist einer der spannendsten wissenschaftlichen Durchbrüche des letzten Jahrzehnts. MicroRNA sind kleine Moleküle, meist 20 bis 25 Nukleotide lang, die keine Proteine kodieren, sondern stattdessen die Genexpression regulieren. Nahezu 700 micro-RNA wurden im menschlichen Genom identifiziert, und mehr als ein Drittel aller menschlichen Gene sind nach heutigem Forschungsstand durch microRNA reguliert. Da eine einzige microRNA ganze Netzwerke von Genen steuern kann, werden diese neuen Moleküle als die Hauptschaltstelle bei der Regulierung des Genoms betrachtet. Darüber hinaus konnte nachgewiesen werden, dass microRNA eine zentrale Rolle bei vielfältigen biologischen Prozessen, wie beispielsweise der Immunantwort, der Kontrolle des Zellzyklus, des Stoffwechsels, der Virusreplikation, der Stammzelldifferenzierung und der menschlichen Entwicklung spielen. Die meisten microRNA kommen über viele Spezies hinweg vor, was für die evolutionäre Bedeutung dieser Moleküle als Modulatoren essentieller biologischer Mechanismen spricht. Tatsächlich wurde nachgewiesen, dass die microRNA-Expression oder -Funktion in vielen Krankheitsbildern deutlich verändert ist, z.B. bei Krebs, Herzinfarkt oder Virusinfektionen. Die Möglichkeit, microRNA mit anti-miRs, Antisense-Oligonukleotiden von microRNA, oder miR-Imitaten, d.h. doppelsträngigen Oligonukleotiden, die die microRNA-Funktion ersetzen, anzugehen, eröffnet eine völlig neue Wirkstoffklasse und einen einzigartigen Ansatz, Krankheiten durch die Modulation ganzer biologischer Prozesse zu behandeln.
Quelle: Pressemeldung Sanofi-Aventis
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